【财新网】“你可以拥有全世界所有的科学突破和最前沿的技术,但如果无法将它们转化为坐在你面前的那个具体患者能够获得的希望和治疗,它们的意义就非常有限。”9月24日至26日在香港举行的第28届世界癌症大会(WCC)上,美国临床肿瘤学会(ASCO)主席伊丽莎白·米滕多夫(Elizabeth Mittendorf)说。
在这场题为“我们正走向何方?突破与癌症治疗的未来”(Where are we going? Breakthroughs and the future of cancer care)的分论坛上,米滕多夫表示,全球肿瘤学正处于一个“令人惊叹的时代”,生物学、技术、工程和数据科学都在快速发展,并不断转化为新的成果。“我们真正面对的挑战,已经不再只是科学能力的问题,而是究竟能够多快地把研究实验室里的进步转化为眼前患者能够获得的治疗。”
这种“转化”(translate)包含两个维度:既要把研究机构里的成果转化到临床一线,也要把不同文化、语言和医疗环境中的进步相互转化。
具体而言,米滕多夫总结了当前三个“激动人心”的趋势,也代表了未来癌症治疗中的转化方向:通过精准肿瘤学实现更个性化的肿瘤治疗,利用数字技术与人工智能在临床研究与癌症早筛等方面带来新可能,以及通过生活方式干预在癌症幸存者照护方面的潜力。
首先在治疗方面,她以近年来胰腺癌治疗的进展为例。在今年5月举办的ASCO年会上,上万名肿瘤学家同行为一款胰腺癌突破性新药起立鼓掌。其Ⅲ期临床试验结果显示,相较化疗,这款口服靶向药能使患者的中位生存期接近翻倍。(详见财新网《解药|胰腺癌药物新突破:患者生存期翻倍》《胰腺癌突破性新药美国首获批 中国落地时间存悬念》)
米滕多夫解释,这一进展体现了肿瘤学的范式转变:从过去主要依据肿瘤发生部位开展治疗,转向根据患者肿瘤自身的分子特征进行治疗。借助精准肿瘤学技术,人们能够针对性地开发靶向治疗,无论是通过针对特定分子靶点进行抑制、还是开发针对患者个体的mRNA疫苗。
她表示,这意味着未来癌症治疗将更个性化,但可及性还是关键,尤其对于低资源地区而言——无论是美国农村地区的社区医院、撒哈拉以南非洲的地区医院,还是东南亚的岛屿社区。
数字技术和人工智能也可能成为许多患者一直需要和等待的“奇迹”。米滕多夫举例,在临床研究和早筛阶段,强有力的变化已在发生。譬如在美国,过去超过80%的农村县缺乏临床试验机会。但目前通过远程筛查、数字知情同意和虚拟监测等方式,现代肿瘤临床研究模式正逐步打破地理障碍,让不同地区的患者获得更加平等的参与机会。
另外在癌症早筛领域,她提到,近期一项在亚洲六国开展的研究评估了一种基于游离DNA(cell-free DNA,指存在于体液中的细胞外DNA)的血液检测,可同时筛查多种癌症,结果有较好准确性和实用性。“这对于目前缺乏标准筛查手段的癌症尤其重要,且进一步表明,多癌种早期检测可能提供新的筛查路径。”
米滕多夫总结的第三大“转化”趋势则聚焦癌症幸存者(cancer survivor)照护,关注患者治疗后的长期生存阶段。
她介绍,近年来ASCO年会越来越关注健康生活方式与癌症生存之间的关系。例如2025年一项名为“CHALLENGE trial”的研究发现,通过为期三年的结构化化疗后运动干预,受试的Ⅱ—Ⅲ期结肠癌患者癌症复发风险降低28%,总体生存也有所改善。今年1月公布的一项研究也显示,规律身体活动和步行能够降低结直肠癌患者的癌症相关疲劳,并改善生活质量。最近一次年会上,还有多项研究讨论了如何将生活方式干预与GLP-1类药物结合,用于乳腺癌患者。
在米滕多夫看来,这些研究成果不需要新的药物审批、特殊设备或大量额外资金,部分措施可以立即进入患者日常生活。“我们真正需要的只是沟通与合作。”
她强调,未来癌症治疗的关键,不仅是继续创造新的科学突破,还在于建立从研究到临床的“桥梁”,让已经建立起来的研究成果实现规模化、并降低成本。
“如果放在25年前,今天我们习以为常的很多科学研究成果,可能都会像科幻小说一样。现在我们的责任是让这些成果不仅在科学会议上赢得掌声,我们需要把证据转化为可及性。”她说。
可及性难题
分论坛上,多位与会嘉宾也分享了相关领域内的技术新进展。辉瑞(Pfizer)国际商务部肿瘤学副总裁罗伯特·戴(Robert Day)介绍,辉瑞目前已将AI嵌入药物研发到上市后患者服务的多个环节。以临床试验为例,他表示,AI虽然不会直接替代大样本的III期临床试验,但可通过三类方式提速:一是用数字孪生技术预测对照组患者反应,从而减少对照组入组人数、提升试验组入组比例;二是通过AI分析电子病例,快速匹配符合入组标准的患者;三是支持自适应试验设计,根据中期结果动态调整试验方向。
不过他也表示,尽管癌症治疗正取得进展,但成本非常高昂,“这是一项巨大的投资,无论是在诊断、患者护理、药物研发还是后续随访服务方面,费用都很高。”另外从药品可及的角度,当前全球多地冲突、各国政府优先事项不一,也加大了普惠的难度。
美国梅奥诊所(Mayo Clinic)综合癌症中心教授、顾问福拉克米·奥德迪纳(Folakemi Odedina)在会上提出,“AI+数据”最大的用处在于更早地预测病情、提供个性化治疗及护理、通过应用于工作流程来改善诊所、家庭及社区的医疗服务。
她表示,数据就是当代的金矿。“如今我们实现健康公平的关键阻碍,在于数据不足、以及缺乏数据整合能力,因此无法真正为不同人群提供个性化服务。为确保全球范围内拥有充足数据,我们需要采取更多行动。”
大会期间另一场关于精准肿瘤学的辩论中,两位学者热议“精准肿瘤学能否带来更健康的世界”。扮演反方辩手的英国贝尔法斯特女王大学教授、转化癌症基因组学主席马克·劳勒(Mark Lawler)提出,精准肿瘤学的前景固然值得肯定,但也不是一种能解决所有问题的万能方案。
劳勒直言,今天的精准肿瘤学仍然是一项属于富裕国家和富裕患者的“奥林匹克运动”。在欧洲等地区,其在启动临床试验时面临着监管创新滞后;而对于资源有限地区,其成本又使其难以广泛实施。他更担忧,在不少国家,连基本的病理诊断、癌症筛查和早期诊断都尚未得到充分保障,过度强调昂贵的新技术可能挤占基础癌症服务的资源。
“对于全球癌症防控来说,我们首先需要确保基本癌症服务和以基层医疗为基础、具有循证依据的防控措施得到充分投入。这些措施可能比精准肿瘤学对实现可持续发展目标产生更大的影响。”劳勒说。