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美国FDA批准Mirum公司治疗罕见骨骼疾病的药物
华盛顿 - 美国食品药品监督管理局（FDA）于9月25日批准了Mirum Pharmaceuticals公司治疗一种罕见骨骼疾病的药丸，为患者提供了一种新的治疗选择，有助于减缓疾病进展。 这种每日服用一次的药物zilurgisertib，商品名为Atebrioz，获批用于12岁及以上的进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者，该病会导致肌肉、肌腱和韧带逐渐转化为骨骼，限制活动并导致严重残疾。 Ate
Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准
美国食品药品监督管理局于周五批准了 Scholar Rock 的疗法，用于治疗一种导致肌无力的罕见遗传病，这标志着该公司首次获得监管批准。
美国FDA批准Ionis制药公司疗法治疗罕见脑部疾病
周四批准了Ionis制药公司的疗法，用于治疗一种影响大脑白质的罕见疾病，这使其成为首个获准用于该遗传性疾病的治疗方法。
数十名患者起诉司美格鲁肽制造商，药物与罕见视神经病变关联仍存争议
澎湃新闻记者 南博一作为用于治疗2型糖尿病和辅助控制体重的处方药物，知名减肥药司美格鲁肽在多国畅销，相关副作用也引发关注。近日，美国数十人因在服药期间患上眼疾而起诉司美格鲁肽的制造商诺和诺德（Novo）。据《华尔街日报》18日报道，53岁的美国患者米歇尔·芬内尔近期被诊断患上了非动脉炎性前部缺血性视神经病变（简称NAION），视线变得模糊，外围视野逐渐消失。这是一种可能导致突发且永久性视力丧失的疾
中国科学家：稀土铈药物可一劳永逸消除痛风疼痛
中国一个研究团队发现，世界上最丰富的稀土元素之一可能为痛风提供一种全面、持久的治疗方法。这种极其痛苦的炎症性关节炎折磨人类已有数千年之久。 “没有哪种疼痛比这更剧烈，不是铁螺钉，不是绳索，不是匕首的伤口，也不是燃烧的火”——这是古希腊医生阿雷泰乌斯在公元二世纪对这种疾病的描述。 根据美国健康数据，2020年全球有超过5500万人患有痛风，预计到2050年这一数字将增加70%。这种疾病始于血液中尿酸
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导
美国FDA批准艾伯维帕金森病药物
美国食品药品监督管理局网站周五显示，该机构已批准艾伯维用于成人帕金森病的治疗药物。