国庆期间，笔者赴里斯本参加ACCESS EU ’26（欧洲“创新与准入”年会），并在国际议题专场作了关于中国创新药发展的主题报告。两天半的会议，会上会下的讨论始终围绕三个热点：美国的最惠国（MFN）药价改革、欧盟的联合临床评估（JCA），以及中国生物科技的崛起及其全球影响。几乎每一场讨论，最终都绕不开同一个关键词——中国创新药。
过去几十年，美国、欧盟与中国的新药准入政策各自推进、相对独立。如今，这三股全球最重要的创新力量深度交织、相互牵动，已没有哪个市场能够独善其身。一位德国专家一语道破：“美国的MFN，正在变成欧洲药价的计算公式。”国际参考定价已从各国的“内循环”变为全球联动，一国的药价可以直接改写另一国的定价逻辑。而在这场变局中，欧洲受到的冲击最直接，也最紧迫。
欧洲：站在十字路口
多数与会者认为，欧洲正处在历史性的转折点。
一方面，自2025年1月12日起实施的欧盟联合临床评估（Joint Clinical Assessment，JCA）让创新药的卫生技术评估（HTA）更加复杂繁琐。各成员国提出的PICO（人群、干预、对照、结局）要求层层叠加，企业不得不投入大量额外的时间、人力和预算。而这只是在各国原有HTA之上新增的一层工作，对各成员国的实际帮助与预期也有较大落差。
JCA的设计初衷，是形成一份27个成员国都能接受的新药统一临床评估，再由各国作为本国HTA和定价决策的参考，让企业“一次评估、全欧通行”，减少长期以来各国对新药临床证据的重复评估；对HTA能力薄弱的小国，也希望借此补齐短板。但现实中，企业递交的证据大多难以一次满足JCA的全部要求。今年6月发布的首份JCA报告（评估Tovorafenib，一款儿童胶质瘤靶向药）界定了8个PICO、覆盖3个人群，最终只有1个人群的可比性证据被采纳，出现了“统一流程、不统一结论”的局面。悲观者因此担心，JCA带来的流程复杂化与技术官僚化，可能进一步削弱欧洲的创新活力。
另一方面，政府对创新的投入却在收缩。有专家指出，欧盟各国虽以更强硬的政策应对新形势，但各自为政、效率不高，削弱了欧盟的整体效能。
美国药品研究与制造商协会（PhRMA）则认为，欧洲创新乏力的根源在于准入与支付。PhRMA数据显示，2014—2023年全球上市的新药中，87%已纳入美国公共医保（Medicare/Medicaid），而欧洲纳入比例最高的德国也只有56%，其他欧洲国家多在25%—50%之间。患者的等待时间同样悬殊：新药全球首发后，美国患者约3个月就能用上，德国需要12个月，多数欧洲国家则要等26—35个月，且大部分时间耗在获批后的价格与报销谈判上（图1）。
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图1 在美国以外，患者需要等待更长时间才能用上新药（2014—2023年首次上市的新药，自全球首发起算的月数；来源：PhRMA）
<>可及性差、价格低，意味着新药支出少。会议上的一份研究报告显示，美国新药支出约占GDP的0.78%，其他高收入国家大多只有0.09%—0.53%（图2）。新药支出少，研发回报就低，创新投入随之收缩，由此形成恶性循环。
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图2 可及性更差、价格更低，意味着新药支出更少（新药支出占GDP的比例；来源：EY分析，PhRMA，2025年6月）
<>更不利的是，特朗普签署MFN行政令后的10个月里，欧盟市场新药上市数量同比下降约35%（GlobalData）。药企正在暂缓欧洲上市计划或降低其优先级，临床开发也在向美国、中东和亚洲转移。
MFN：改写全球上市版图，倒逼欧盟为创新多买单
美国推出MFN政策的直接原因，是美国新药价格多年来是欧洲国家的2—3倍。美方认为，美国承担了与其经济规模不成比例的新药支出：在高收入OECD国家中，美国GDP占38%，创新药净支出却占60%；欧盟GDP合计占36%，支出仅占25%（按国别加总）。
为此，美国以关税为杠杆，促使药企签订“自愿”的MFN协议，同时推动生产回流美国，并要求其他国家为新药支付更高价格。今年4月，英方承诺将新药净价提高25%、将VPAG（原研药定价、可及性与增长自愿协议，据此NHS对原研药开支预算封顶，超额收入按比例返还英国政府）返还率降至15%，换取美方对英国药品零关税至2029年1月19日。支持者认为，这能降低美国药价、纠正其他国家“搭便车”（free rider）的问题；批评者则质疑，企业与政府签订的协议条款不公开，实际降价效果难以验证。
在MFN的限价压力下，跨国药企正在重新安排新药的全球上市顺序。欧洲已出现一个清晰的趋势：越来越多的企业推迟甚至放弃在低价市场首发，这意味着这些国家的患者将更晚用上新药。与此同时，企业也在积极开拓中国、中东和拉美等新的增长空间。归根结底，MFN的逻辑是让欧洲提高药价、多付药费，为全球研发分担更多成本。
欧洲的三道必答题
与会者认为，对欧洲而言，创新资金从哪里来、价值评估框架如何设计、创新激励机制如何建立，是当下最迫切需要回答的三个问题。
而在美国、欧盟与中国深度交织的今天，这些答案已不能只在欧洲内部寻找，中国正是其中绕不开的一环。
中国：既是市场，也是创新来源
今天，中国正日益成为全球药企增长战略的核心；与此同时，中国生物科技公司也在积极向欧美授权早期资产以获取收入，支撑下一阶段的药物研发。
欧美业界对此心情复杂。一方面是拥抱：中国用近20年建立起药物开发能力，为合作方和投资者带来了丰富的机会。另一方面是担忧：中国会不会在不远的将来取代欧美在新药研发上的主导地位？如果会，还需要多久？也有人认为，美国的MFN改革反而给了中国难得的机遇：药价承压迫使跨国药企降本增效，性价比高的中国研发资产因此更受青睐，这可能进一步缩短中国的追赶进程。
不过，主流看法是，尽管中国创新药依托临床效率与成本优势发展迅猛，美国仍是生物技术创新与投资的核心。美国同行也在自省：与中国企业合作，固然能为患者带来性价比更高的好药，美国企业也能从交易中获益；但长期来看，越来越依赖海外创新资产，美国可能失去全球创新的领导地位。美国该怎么做？与会者认为，与其限制中国，答案更多应在美国国内：政府对基础研究的稳定投入、独立且科学实力强的FDA，以及愿意陪伴年轻企业成长的耐心资本。
ING的2025年数据显示，全球研发管线中约三分之一的新药源自中国；而据医药魔方数据，2015年这一比例仅为4%。ING全球制药与医疗负责人Stephen Farrelly甚至预言：“下一个辉瑞，将是一家中国公司。”
“下一个辉瑞在中国”仍充满不确定性
这一预言并没有给出时间表。我认为，既要保持信心，也不宜过于乐观。至少在短期内，以下几点现实值得关注，其中医保筹资与支付尤为重要。
第一，中国在努力创新，别人也没有停下。欧美已开始反思，鼓励创新的政策陆续出台，力图扭转下滑趋势。例如，德国2024年通过的《医学研究法》（Medizinforschungsgesetz）允许对新药谈判后的实际报销价格保密，以吸引企业在德国首发；法国卫生产品经济委员会（CEPS，负责药品定价）于今年9月28日与制药行业协会签署新版药品框架协议（accord-cadre，有效期至2030年），以可预期的长期价格和一次性价格优惠，鼓励企业在法国（及欧洲）布局生产、在法国开展关键临床试验。这些都是欧洲应对新药上市延迟和投资外流的政策举措。
第二，国内创新药支付能力增长相对缓慢，创新药在药品总支出中的占比仍然有限。推动创新药增长，需要正视几个基本国情：1）中国人均新药消费水平低。从人均卫生总费用看，美国约为中国的15—16倍；美国人均每年创新药支出约为650—1000美元，中国估计不超过80美元（会议演讲者粗略估算）。2）尽管新药从获批到纳入医保的时间已大大缩短，但新药进医院难的问题依然突出，并面临较大的控费压力。新药研发由市场机制驱动，而中国公立医院以公益性为定位，供需之间存在一定矛盾。3）中国基本医保筹资水平低，商业保险补充空间有限。突破性创新往往价格高昂，而我们的难点恰恰在于缺少能够支撑它的筹资渠道和风险分担机制。
第三，基本医保与商业健康险的定位仍缺乏清晰的顶层设计。对低风险人群而言，基本医保纳入新药会对商业险形成挤出效应，多数人购买商业险的意愿不强；对高风险人群而言，商业险要么保费过高、个人难以负担，要么保险公司承保意愿低。以CAR-T为例，国内价格约为美国同类产品的30%—40%，但如果没有医疗保险，多数患者依然负担不起：一针的价格相当于全国居民人均可支配收入（2025年为43377元）的23—30倍。在现行的基本医保筹资与支付模式下，个人卫生支出仍占卫生总费用的27%左右，重大疾病领域个人直接医疗费用占比可高达40%（2025年），大病保障明显不足。
中国虽是全球第二大医药市场，但在创新药市场上与美国差距悬殊。据会议材料引用的IQVIA数据（按该机构的创新药口径），2025年全球创新药市场规模为1.2万亿美元，其中美国占62.3%，中国仅占3.2%。
纵观全球创新药发展历程，重磅产品始终是企业跃升的关键。中国公司要成为下一个辉瑞，就必须有能力培育自己的重磅产品。而重磅产品不会从天而降，它需要另辟蹊径，在靶点与机制上实现突破乃至革命性变革，更需要整个创新生态的支撑。
而且，与二三十年前相比，中国公司要成为下一个辉瑞可能面临更严峻的挑战：容易摘的果子已经摘完，新药迭代加快、同质化竞争加剧，药品生命周期大大缩短，靠一款像立普妥那样的药物长期畅销盈利的时代已难以复制。
在实现以上基本面的突破之前，国内支付困境叠加国际市场的不确定性，意味着中国生物科技企业的全球化之路依然充满变数。当然，也不排除另一种可能：中国企业凭借研发的工程化能力、患者资源与成本优势，借助AI的力量，突破“高投入、高风险、高价格”的传统研发模式，跑出几个重磅产品，同时让新药研发和新药价格都变得可负担，从而在很大程度上缓解未来的支付压力。但无论走哪条路，唯有真正的突破性创新，才是中国企业跻身全球头部的底气。“十五五”期间，创新药尤其是首创新药（FIC）的占比亟待提高，这也使系统性的医保筹资、定价与支付改革更为紧迫。■