想象一下，用一针注射替代每日服用的降胆固醇药片，就能将“坏”胆固醇控制一年、十年甚至一生。中美两项临床试验表明，这种“一劳永逸”的方法有望成为现实。

低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏”胆固醇）是导致心脏病的主要诱因，而甘油三酯则是另一种血脂风险因素。对于数百万患者来说，标准的治疗方法是每日服用他汀类药物。

由美国克利夫兰诊所主导并在澳大利亚、新西兰和英国开展的研究，在15名志愿者身上测试了一种名为CTX310的基因编辑纳米药物。

该疗法利用微小颗粒将CRISPR基因编辑工具直接输送至肝细胞，目标是名为ANGPTL3的基因。该基因有助于控制血液中的脂肪循环。

结果显示，接受最高剂量的四名志愿者在单次静脉注射一年后，其ANGPTL3水平平均下降了78.6%，坏胆固醇下降了52.5%，甘油三酯下降了47.8%，且编辑后的肝细胞持续产生具有相同降胆固醇效果的新细胞，表明该效果可能是永久性的。

在此之前，上海交通大学医学院附属仁济医院的中国科学家于3月在《自然·医学》上发表论文，聚焦于患有家族性高胆固醇血症（FH）的患者。

中国团队使用腺嘌呤碱基编辑器靶向PCSK9基因，通过“关闭”该基因，使肝脏能够重新清除血液中的坏胆固醇。在高剂量组中，24周后LDL-C平均下降了52.3%。两项试验的研究团队均表示，这些治疗方法是安全的。基因编辑此前已帮助癌症患者，现在正被推广用于对抗慢性病。

中美两国的关于高脂血症的临床试验目前仍在进行长期的持续观察。