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出现三起死亡病例 瑞士药企诺华叫停细胞疗法临床试验
（伯尔尼1日综合电）瑞士制药巨头诺华（Novartis）宣布，由于临床试验中出现三起患者死亡病例，公司已暂停8项针对自身免疫和神经系统疾病的实验性细胞疗法“rap-cel”临床试验。 报道，诺华周二表示，公司上月24日暂停8项临床试验，此前收到三起严重且危及生命的免疫反应报告，并导致患者死亡。 “rep-cel”是一种CART-T（嵌合抗原受体T细胞）细胞疗法，即通过提取和改造患者自身的免疫细胞，
诺华公司治疗渐冻症的实验性药物研发失败，再次受挫
诺华公司（Novartis AG）停止了一款旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（即渐冻症）的实验性药物的研发。这是人类在寻找该致命疾病疗法过程中，又一次漫长失败史中的最新案例。 由于该药物在中期试验中未能证明其在延缓疾病进展方面优于安慰剂，该试验已被终止。诺华公司在周三的一份电子邮件声明中证实了研发停止的消息。 肌萎缩侧索硬化症（ALS），也被称为运动神经元病，是一种进展迅速的疾病，会导致瘫痪、吞咽困难和呼
诺华Avidity药物试验失败，一周内第三次受挫
诺华遭遇一周内第三次临床试验挫折，其用于治疗罕见肌肉萎缩疾病的del-desiran在晚期研究中未能成功。 这家瑞士制药商周二表示，试验发现，与接受安慰剂的患者相比，接受del-desiran治疗的强直性肌营养不良1型患者在张开手的速度上没有显著改善。 Del-desiran是诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences的核心资产，被视为潜在的重磅药物。 其失败对该公司寻找新增长来
诺华挫折拖累肌肉疾病药物开发商，Dyne、Sarepta股价暴跌
周二，Dyne Therapeutics和Sarepta的股价暴跌，此前诺华治疗肌肉萎缩症的药物在试验中失败，加剧了投资者对类似疗法治疗这种难以治愈的罕见疾病前景的担忧。
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导
诺和诺德终止心脏病药物试验，再遭挫折
诺和诺德公司停止了其实验性心脏病药物的两项更多试验，对该药物的前景构成进一步打击。 今年早些时候，诺和诺德表示ziltivekimab未能降低心脏病发作和中风的风险，削弱了对其他正在进行研究的预期。这家丹麦制药商周一表示，已停止两项测试ziltivekimab是否能帮助心力衰竭患者的试验，每项试验关注不同的结果。 诺和诺德股价在哥本哈根下跌0.6%。自7月底该公司报告ziltivekimab试验失
诺华心脏药物研发失败，动摇竞争对手治疗药物的市场
在心脏药物研究领域，很少有像Lp(a)这样备受看好的新方向。 这种遗传形式的胆固醇大约影响五分之一的人，几十年来的人口和遗传研究表明它与心脏病密切相关。 这使其成为全球各大制药商梦寐以求的机遇，它们竞相设计降低该颗粒水平的药物。周五，关于这些药物能否预防心血管问题的第一场大考遭遇失败。 诺华公司的试验结果令竞争对手和科学家感到震惊，引发了对安进公司和礼来公司竞争药物的质疑，并促使分析师将预期削减了
数十名患者起诉司美格鲁肽制造商，药物与罕见视神经病变关联仍存争议
澎湃新闻记者 南博一作为用于治疗2型糖尿病和辅助控制体重的处方药物，知名减肥药司美格鲁肽在多国畅销，相关副作用也引发关注。近日，美国数十人因在服药期间患上眼疾而起诉司美格鲁肽的制造商诺和诺德（Novo）。据《华尔街日报》18日报道，53岁的美国患者米歇尔·芬内尔近期被诊断患上了非动脉炎性前部缺血性视神经病变（简称NAION），视线变得模糊，外围视野逐渐消失。这是一种可能导致突发且永久性视力丧失的疾