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「Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准」共 4 条 · 第 1 页
路透社
Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准
美国食品药品监督管理局于周五批准了 Scholar Rock 的疗法，用于治疗一种导致肌无力的罕见遗传病，这标志着该公司首次获得监管批准。
09/12
路透社
美国FDA批准Ionis制药公司疗法治疗罕见脑部疾病
周四批准了Ionis制药公司的疗法，用于治疗一种影响大脑白质的罕见疾病，这使其成为首个获准用于该遗传性疾病的治疗方法。
09/04
凤凰网
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导
09/21
纽约时报
新药驱散发作性睡病患者的睡意迷雾
美国食品药品监督管理局批准了首种针对发作性睡病的药物，为患有这种睡眠障碍的人们提供新的治疗选择。这种首创药物为患有这种使人衰弱的睡眠障碍的人们带来了缓解。
09/10