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美国FDA批准Ionis制药公司疗法治疗罕见脑部疾病
周四批准了Ionis制药公司的疗法，用于治疗一种影响大脑白质的罕见疾病，这使其成为首个获准用于该遗传性疾病的治疗方法。
Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准
美国食品药品监督管理局于周五批准了 Scholar Rock 的疗法，用于治疗一种导致肌无力的罕见遗传病，这标志着该公司首次获得监管批准。
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导
数十名患者起诉司美格鲁肽制造商，药物与罕见视神经病变关联仍存争议
澎湃新闻记者 南博一作为用于治疗2型糖尿病和辅助控制体重的处方药物，知名减肥药司美格鲁肽在多国畅销，相关副作用也引发关注。近日，美国数十人因在服药期间患上眼疾而起诉司美格鲁肽的制造商诺和诺德（Novo）。据《华尔街日报》18日报道，53岁的美国患者米歇尔·芬内尔近期被诊断患上了非动脉炎性前部缺血性视神经病变（简称NAION），视线变得模糊，外围视野逐渐消失。这是一种可能导致突发且永久性视力丧失的疾
美国FDA批准艾伯维帕金森病药物
美国食品药品监督管理局网站周五显示，该机构已批准艾伯维用于成人帕金森病的治疗药物。
美国FDA批准礼来每周一次胰岛素注射剂用于2型糖尿病
制药商礼来周四表示，美国食品药品监督管理局已批准其每周一次的基础胰岛素Onswik用于成人2型糖尿病患者，为患者提供了每日长效胰岛素注射的替代方案。
FDA对评估迷幻药的新方法持开放态度
据该机构监管人员称，美国食品和药物管理局将考虑采用创新的新方法评估迷幻化合物治疗精神疾病，包括在研究、给药和长期监测方式上的改变。 他们在《新英格兰医学杂志》上写道，美国持续的危机中，重度抑郁障碍和创伤后应激障碍是导致残疾和过早死亡的主要原因，因此必须为那些对现有药物无反应的患者寻找治疗选择。迷幻药是一个潜在的治疗途径。 他们在周三发表的文章中写道：“FDA致力于以应有的紧迫感应对这一时刻。” 这
卫材仑卡奈单抗皮下注射制剂在中国获批
日本卫材的阿尔茨海默病治疗药物仑卡奈单抗的皮下注射制剂已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，可用于早期治疗。该药预计于2026年度内在中国上市。这是全球第二例获批的仑卡奈单抗皮下注射制剂。 患者可在居家等场景自行给药，每周注射2支。以往该药需要在医疗机构每两周进行一次静脉输注。如今实现居家给药，有望减轻患者往返医院的负担。单支药剂平均给药时间仅15秒，时长得以大幅缩短。 日本经济新闻社版权