RNA疗法治疗渐冻症初见成效

英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导