2026年诺贝尔医学奖授予了那些开创光遗传学技术的科学家。光遗传学技术能够借助光线来控制神经元。在法国，GenSight Biologics公司正在测试该技术在治疗失明方面的应用。
Le Nobel de médecine 2026 récompense les découvertes à l'origine de l'optogénétique, qui contrôle des neurones par la lumière. En France, GenSight Biologics en teste une application contre la cécité.
10月5日，卡罗林斯卡学院的诺贝尔大会公布了生理学或医学奖的获奖者名单。卡尔·戴瑟罗斯、彼得·赫格曼与格奥尔格·纳格尔三人共同获奖。评奖委员会表彰了他们在光激活离子通道及光遗传学技术领域的杰出贡献。三位科学家将共同分享1200万瑞典克朗的奖金。他们分别任职于斯坦福大学、柏林洪堡大学以及维尔茨堡大学。该技术可实现对活体大脑中特定神经元的精准激活或抑制。诺贝尔委员会主席佩尔·斯文宁松称，这一技术为绘制大脑图谱提供了前所未有的可能。
Le 5 octobre, l'Assemblée Nobel de l'Institut Karolinska a dévoilé les lauréats du prix de physiologie ou médecine. Elle distingue Karl Deisseroth, Peter Hegemann et Georg Nagel. Le comité récompense leurs découvertes sur les canaux ioniques activés par la lumière et sur l'optogénétique. Les trois chercheurs se partagent une dotation de 12 millions de couronnes suédoises. Ils exercent respectivement à l'université Stanford, à l'université Humboldt de Berlin et à l'université de Würzburg. Leur méthode permet d'activer ou d'inhiber avec précision des neurones ciblés dans un cerveau vivant. Per Svenningsson, président du comité Nobel, y voit un moyen de cartographier le cerveau dont on ne pouvait que rêver.
一种藻类催生了这项全球性技术：整个故事始于一个基础生物学问题。彼得·赫格曼试图探究单细胞藻类——衣藻是如何向光源游动的。他与格奥尔格·纳格尔在21世纪初发现了一种光敏蛋白，即通道视紫红质。随后，卡尔·戴瑟罗斯将编码该蛋白的基因导入大鼠的神经元中。据诺贝尔委员会介绍，在蓝光照射下，这些神经元便能产生神经信号。
Une algue à l'origine d'un outil mondial L'histoire commence par une question de biologie fondamentale. Peter Hegemann cherchait à comprendre comment Chlamydomonas, une algue unicellulaire, nage vers la lumière. Avec Georg Nagel, il identifie au début des années 2000 une protéine photosensible, la channelrhodopsine. Karl Deisseroth introduit ensuite le gène de la channelrhodopsine dans des neurones de rat. D'après le communiqué du comité Nobel, il déclenche ainsi un signal nerveux sous une lumière bleue.
这位斯坦福大学的研究者于2005年发表了相关研究成果；两年后，他成功在活体小鼠的大脑中实现了该技术的实际应用。2006年，这一技术被正式命名为“光遗传学”。
Le chercheur de Stanford publie cette avancée en 2005. Deux ans plus tard, il fait fonctionner ce commutateur dans le cerveau de souris vivantes. Entre-temps, en 2006, la méthode a reçu le nom d'optogénétique.
自此以后，该技术迅速普及至全球各大实验室。据诺贝尔委员会称，如今它被广泛用于研究神经元如何影响记忆、情绪及行为模式。委员会还特别提到：一项光遗传学疗法已帮助一名失明患者部分恢复了视觉功能。
Depuis, la technique s'est diffusée dans les laboratoires du monde entier. Selon le comité Nobel, elle sert désormais à révéler comment les neurones façonnent les souvenirs, les émotions et les comportements. Le comité rappelle aussi qu'une thérapie optogénétique a permis une récupération partielle de fonctions visuelles chez un patient aveugle.
GS030仍处于试验阶段。在法国，这一临床路径主要由GenSight Biologics公司推动。这家位于巴黎的生物科技公司正在开发GS030，该疗法将眼部基因治疗与光刺激眼镜相结合。该候选药物旨在治疗晚期色素性视网膜炎。GenSight公司将这种疾病描述为发达国家主要的遗传性失明原因。其治疗方法并不依赖于导致该疾病的基因突变。
GS030, encore au stade des essais En France, cette voie clinique est notamment portée par GenSight Biologics. La biotech parisienne développe GS030, qui associe une thérapie génique oculaire à des lunettes de stimulation lumineuse. Le candidat vise la rétinite pigmentaire à un stade avancé. GenSight présente cette maladie comme la principale cause héréditaire de cécité dans les pays développés. Son approche ne dépend pas des mutations génétiques responsables de la maladie.
PIONEER试验在英国、法国和美国三个中心进行。这是第一项在人体上进行的大剂量递增研究，预计将招募12至18名患者。其主要目标是评估治疗的安全性和耐受性。2021年9月，一个独立的监测委员会推荐了扩展队列的最高剂量。次月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了“快速通道”资格。该候选药物在美国和欧洲还获得了“孤儿药”资格。在9月29日发布的半年度报告中，GenSight仍将GS030归类为I/II期临床试验。
L'essai PIONEER est mené dans trois centres, au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis. Il s'agit d'une première étude chez l'homme, à doses croissantes, prévue pour 12 à 18 patients. Son objectif principal porte sur la sécurité et la tolérance du traitement. En septembre 2021, un comité indépendant de surveillance a recommandé la dose la plus élevée pour la cohorte d'extension. Le mois suivant, la Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine du médicament, lui a accordé la désignation Fast Track. Le candidat bénéficie aussi de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. Dans ses résultats semestriels publiés le 29 septembre, GenSight classe toujours GS030 en phase I/II.
现金流面临压力。这家生物科技公司目前正面临紧张的财务状况，但仍继续推进相关研究。其当前收入来自另一项目GS010（即Lumevoq），该产品用于治疗莱伯遗传性视神经病变。GenSight指出，该产品仍属于实验性基因疗法，尚未在任何国家获得上市许可。不过，在法国和以色列，它已通过付费的特许准入计划进行使用。自2026年3月起，在法国，通过同情性使用授权（AAC）进行的注射费用为42.5万欧元。
Une trésorerie sous tension La biotech poursuit ces travaux dans une situation financière tendue. Ses recettes actuelles proviennent d'un autre programme, GS010, ou Lumevoq, destiné à la neuropathie optique héréditaire de Leber. Ce produit reste une thérapie génique expérimentale, sans autorisation de mise sur le marché dans aucun pays, précise GenSight. Il est toutefois administré dans le cadre de programmes d'accès dérogatoires payants, en France et en Israël. En France, l'injection est facturée 425 000 euros depuis mars 2026, au titre d'une autorisation d'accès compassionnel (AAC).
2026年上半年，这些项目共带来650万欧元的收入。然而，按照国际财务报告准则（IFRS）核算，实际营收却为负120万欧元。出现这一差异的原因在于未来的折扣政策以及430万欧元的会计估算调整，后者对现金流并无任何影响。此外，与日常运营相关的净现金消耗量也下降了37%，降至160万欧元。
Au premier semestre 2026, ces programmes ont permis d'encaisser 6,5 millions d'euros. Le chiffre d'affaires publié selon les normes comptables internationales (IFRS) ressort pourtant à -1,2 million d'euros. Cet écart tient aux remises futures et à un changement d'estimation comptable de 4,3 millions d'euros. Ce dernier reste sans effet sur la trésorerie. La consommation nette de trésorerie liée aux activités opérationnelles a par ailleurs reculé de 37 %, à 1,6 million d'euros.
截至6月30日，该公司的现金储备为170万欧元。公司表示，现有资金不足以满足未来12个月内的运营需求。据估算，截至2027年9月30日，公司所需的净融资额约为1600万欧元。这笔资金主要用于Lumevoq的RECOVER三期临床试验准备工作。审计师在报告中特别指出，该公司的持续经营能力存在显著不确定性。2026年诺贝尔奖正是授予了21世纪初启动的相关研究项目，不过这些研究目前仍处于试验阶段，尚未实现临床应用。
Au 30 juin, sa trésorerie s'élevait à 1,7 million d'euros. La société indique que ses ressources disponibles ne suffisent pas à couvrir ses besoins opérationnels sur les douze prochains mois. Elle estime son besoin net de financement à environ 16 millions d'euros jusqu'au 30 septembre 2027. Ce montant doit surtout financer la préparation de l'essai de phase III RECOVER sur Lumevoq. Dans leur rapport, les commissaires aux comptes attirent l'attention sur une incertitude significative relative à la continuité d'exploitation. Le Nobel 2026 distingue ainsi des travaux engagés au début des années 2000. Leurs applications thérapeutiques restent au stade des essais.