基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解

一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 这名患儿患有一种极为罕见且危及生命的遗传性疾病。由于基因缺陷导致免疫系统无法正常运作，患者长期面临严重感染风险，并可能出现多种并发症。对于这类疾病患者而言，现有治疗方

接连曝光受试者死亡，中国基因编辑等前沿治疗怎么了？

（作者为遗传学博士，科普作者，播客《说医解药》主理人）2025年6月，美国食品药品监督管理局专门召开了一个关于基因治疗、细胞治疗的研讨会，如何赶上中国在这些最前沿的医疗领域的发展速度。 不是讨论如何防止中国在这些领域超越美国，而是探讨美国如何去追赶中国。2010年注册临床试验数量仅占全球8%的中国，如今每年临床试验数量已经稳定超过美国，占比超过全球临床试验总数的三分之一。 业内人士普遍估计中国每年

nChroma Bio研发表观遗传编辑疗法，旨在攻克慢性乙型肝炎

nChroma Bio开发表观遗传编辑疗法以对抗慢性乙型肝炎。 2026年9月21日，《自然·生物医学工程》发表了一项关于CRMA-1001的研究，这是一种由波士顿nChroma Bio公司和意大利米兰的研究人员开发的表观遗传编辑疗法。 与切割DNA的传统基因编辑不同，CRMA-1001利用修饰的Cas9酶和脂质纳米颗粒将甲基基团连接到HBV DNA上，使游离和整合的病毒基因组均沉默。 在人肝细胞

人工智能创造了突破性药物：可降低患者的生物学年龄

来自香港的生物技术初创公司英科智能（Insilico Medicine）进行的一项研究表明，一种针对罕见肺病的潜在新药可以降低生物学年龄，这可能是长寿研究领域的一个突破。 英科智能在研发该药物的过程中使用了人工智能算法——这种人工智能的应用旨在加速新药的开发。该研究于去年进行，相关信息于9月7日星期一发表在专业期刊《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。实验表明，新研发的

美国FDA批准Ionis制药公司疗法治疗罕见脑部疾病

周四批准了Ionis制药公司的疗法，用于治疗一种影响大脑白质的罕见疾病，这使其成为首个获准用于该遗传性疾病的治疗方法。

日本干细胞心脏病贴片获保险批准

东京——一种用于治疗心脏病的诱导多能干细胞（iPS细胞）疗法于周二获得日本公共健康保险覆盖资格，这标志着再生医学的一个重要里程碑，同时也凸显了关于长期疗效的悬而未决的问题。

中国在CAR-T细胞疗法领域的癌症突破展现进展

今年六月，中国监管机构批准了全球首个针对实体瘤癌症的CAR-T细胞疗法，该疗法由一家总部位于上海的药企研发。一个月后，在该市的一家医院，一名患有晚期胃和小肠癌症的新西兰人成为首位接受这一突破性治疗的国际患者。 嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）是一种尖端疗法，在此之前，它仅被批准用于治疗血液...

911事件25周年｜美国CDC启动儿童健康研究 追踪2.5万人

911事件25周年，美国疾病控制及预防中心（CDC）宣布将首次展开大规模研究，追踪2001年9月11日恐怖袭击时身处纽约曼哈顿下城及布鲁克林的儿童，了解当年暴露于有毒尘埃对其健康的长期影响。这批人士如今已陆续步入30至40岁，慢性疾病开始浮现。 科学家指，由于缺乏追踪，这些儿童可能出现的慢性疾病，包括癌症、心血管疾病及生殖健康问题，至今仍无从掌握。国会2022年宣布资助相关研究，由CDC监督。CD

新型脑肿瘤检测可能“变革”诊断与治疗

RNA疗法治疗渐冻症初见成效

英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导

9/11儿童终于将迎来一项重大健康研究

关于9/11事件及其后接触毒素和创伤是否增加了儿童长期健康风险，仍存在重大疑问。

张文宏：医疗公平不会因为药物创新而自然到来

随着人工智能、基因编辑等技术的突飞猛进，全球生物医药正经历前所未有的创新浪潮。然而，最具颠覆性的前沿技术往往最先涌向支付能力充沛的成熟市场，而承受最沉重疾病负担的欠发达地区与脆弱人群却难以享受红利。 他提到，自1882年发现结核分枝杆菌至今140余年，全球已有近半数发达国家基本实现了结核病的消除。然而，全球每年仍有约1000万人新发结核病，因结核病及其导致的不可逆肺损伤而死亡的人数每年高达123万

AI发现的肺部药物在研究中逆转衰老标志

据其开发者称，一种利用人工智能开发的实验性肺部疾病药物在逆转生物衰老迹象方面显示出潜力，这表明该治疗可能具有更广泛的用途。

“僵尸细胞”揭示慢性炎症的新驱动因素 线粒体代谢或成关键靶点

随着年龄增长，人体内会不断积累衰老细胞。这些细胞通常被称为“僵尸细胞”，它们虽然已经停止分裂，却仍保持代谢活性，并持续释放炎症分子，促成与衰弱、心血管疾病、癌症、神经退行性疾病及其他衰老相关疾病有关的慢性炎症。 美国梅奥诊所与桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所合作开展的一项新研究，发现了一种此前未知的机制，解释了衰老细胞如何将炎症基因切换至高度活跃状态。研究结果显示，功能失常的线粒体会与调控基

FDA 的圣杯癌症测试

多癌种血液检测已被证明能提高早期发现率，从而挽救生命。

中美临床试验表明：单针纳米药物或可终结“坏胆固醇”

想象一下，用一针注射替代每日服用的降胆固醇药片，就能将“坏”胆固醇控制一年、十年甚至一生。中美两项临床试验表明，这种“一劳永逸”的方法有望成为现实。 低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏”胆固醇）是导致心脏病的主要诱因，而甘油三酯则是另一种血脂风险因素。对于数百万患者来说，标准的治疗方法是每日服用他汀类药物。 由美国克利夫兰诊所主导并在澳大利亚、新西兰和英国开展的研究，在15名志愿者身上测试了一

有些胰腺细胞只需一个基因微调就能治疗糖尿病

研究人员对导管细胞进行了改造——正如一些先前研究所发现的那样，这些细胞偶尔会自发转化为β细胞。在成年人体内，细胞往往牢固地固定在其特定身份上，这种现象颇为罕见，它向科学家暗示，导管细胞将是一个很好的研究起点。 领导这项发表于《科学·转化医学》最新研究的哈佛医学院博士后研究员李健（音译）表示，科学家此前完全不知道是什么基因在驱动这种变形。因此，研究人员采用了一种称为基因筛选的方法，即在全基因组范围内

天然存在的人类肽显示出对抗阿尔茨海默病的潜力

天然存在的人体肽在对抗阿尔茨海默病方面显现希望（NewsNation）——尽管经过数十年的研究，阿尔茨海默病仍是医学界最难治疗的疾病之一。如今，一种新发现的天然存在肽，可能为对抗该病及其他神经退行性疾病提供新途径。 加州大学圣迭戈分校医学院的研究人员发现了一种名为儿茶酚抑素（catestatin，简称CST）的小分子蛋白片段。他们认为，CST能够抵消许多导致神经退行性病变的关键过程，也就是脑细胞的

科学家发现人类精子基因重组提前启动 部分遗传差异或在减数分裂前就已形成

一项最新研究显示，人类精子中的部分遗传变化可能比科学界长期认为的出现得更早。一些决定后代遗传多样性的DNA重组过程，并非全部发生在产生精子所需的减数分裂阶段，而是可能在更早期的细胞发育过程中就已经开始。 这项发表于《自然》期刊的研究由英国桑格研究所、剑桥大学及多家合作机构共同完成。研究重点关注一种被称为“非交换型基因转换”的遗传现象。在这一过程中，一条染色体会从对应染色体中复制一小段DNA序列，从

科研人员利用工程酵母将塑料垃圾转化为高蛋白饼干“µBites”

面对日益严峻的塑料污染与潜在的食品安全挑战，来自美国南伊利诺伊大学卡邦代尔分校的科研团队取得了一项突破性研究成果。研究人员利用基因工程改造的酵母菌，成功将废弃的塑料瓶及农业废料转化为包含蛋白质、脂肪和维生素等营养成分的食用原料，并借由3D打印技术制作出了名为“µBites”的高蛋白饼干。 这一创新不仅为废弃塑料的高值化利用开辟了全新路径，也为未来深空探索及资源匮乏环境下的食物供给提供了前沿解决方案

新型验血技术有望提前发现胰腺癌：早期检出率达87% 可识别癌前病变

一种旨在提前发现胰腺癌的新型血液检测技术近日取得重要进展。研究人员表示，这项名为PANXEON的实验性检测方法不仅能够较高准确率识别早期胰腺癌，还能够发现部分尚未发展为癌症的高风险癌前病变，为临床干预争取更多时间。 这项国际研究由美国希望之城国家医疗中心（City of Hope）研究团队主导，相关成果已发表于《自然·医学》期刊。研究共纳入近1800名来自美国、欧洲和亚洲的受试者，旨在验证该检测技

全球癌症治疗前沿技术如何落地？

【财新网】“你可以拥有全世界所有的科学突破和最前沿的技术，但如果无法将它们转化为坐在你面前的那个具体患者能够获得的希望和治疗，它们的意义就非常有限。”9月24日至26日在香港举行的第28届世界癌症大会（WCC）上，美国临床肿瘤学会（ASCO）主席伊丽莎白·米滕多夫（Elizabeth Mittendorf）说。　　在这场题为“我们正走向何方？突破与癌症治疗的未来”（Where are we goi

受童年手术启发，中国男子19年后与救命恩人医生成为同事

一名年轻中国男子最近与19年前将他从先天性心脏缺陷中救出的医生成为同事，令许多人感叹命运的神奇。

百时美施贵宝血癌细胞疗法在中段试验中取得成功

百时美施贵宝周二表示，其试验性细胞疗法在一项中段试验中，对难治性血癌患者显示出较高的总缓解率。