科学家发现强迫症相关基因 有望找到新疗法

（纽约4日综合电）美国科研人员已确定了36个显著增加强迫症和慢性抽动障碍风险的基因，这一发现有望促成新的治疗方法。 强迫症（OCD）是焦虑症的一种，患者经常受强迫思维所困扰，在生活中反复出现强迫思想或行为。包括妥瑞症在内的慢性抽动障碍，则表现为难以控制的突发性、重复性动作或发声。 研究的共同“过去，我们只知道少数几个强相关基因，因此制药行业开发药物的机会很少。如今有了30多个靶点，这为开发新疗法开

美国卫生与公众服务部计划开展新的自闭症发展与治疗研究

美国卫生与公众服务部计划启动一项与自闭症相关的新研究计划，利用人工智能和其他技术来绘制疾病的发展情况并确定早期干预的机会。 根据《新闻》查阅的一份文件草案，这项名为SPECTRA的计划将分析可用数据，然后填补“早期治疗和预防可避免疾病所需的缺失生物学”方面的空白。该计划将在卫生高级研究项目局的领导下运作，该机构是美国卫生与公众服务部的一个部门，旨在加速资助生物医学研究中的潜在突破。该文件草案没有说

科学家发现与强迫症相关的基因，为新疗法带来希望

许多新发现的基因在强迫症和慢性抽动障碍中共同存在。

有些胰腺细胞只需一个基因微调就能治疗糖尿病

研究人员对导管细胞进行了改造——正如一些先前研究所发现的那样，这些细胞偶尔会自发转化为β细胞。在成年人体内，细胞往往牢固地固定在其特定身份上，这种现象颇为罕见，它向科学家暗示，导管细胞将是一个很好的研究起点。 领导这项发表于《科学·转化医学》最新研究的哈佛医学院博士后研究员李健（音译）表示，科学家此前完全不知道是什么基因在驱动这种变形。因此，研究人员采用了一种称为基因筛选的方法，即在全基因组范围内

基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解

一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 这名患儿患有一种极为罕见且危及生命的遗传性疾病。由于基因缺陷导致免疫系统无法正常运作，患者长期面临严重感染风险，并可能出现多种并发症。对于这类疾病患者而言，现有治疗方

天然存在的人类肽显示出对抗阿尔茨海默病的潜力

天然存在的人体肽在对抗阿尔茨海默病方面显现希望（NewsNation）——尽管经过数十年的研究，阿尔茨海默病仍是医学界最难治疗的疾病之一。如今，一种新发现的天然存在肽，可能为对抗该病及其他神经退行性疾病提供新途径。 加州大学圣迭戈分校医学院的研究人员发现了一种名为儿茶酚抑素（catestatin，简称CST）的小分子蛋白片段。他们认为，CST能够抵消许多导致神经退行性病变的关键过程，也就是脑细胞的

科学家培育出拥有部分人脑的小鼠

研究人员希望借此阐明精神分裂症、癫痫、脑瘫、智力障碍以及罕见型痴呆等疾病。为了理解并开发针对精神分裂症、癫痫、脑瘫、智力障碍和罕见型痴呆等疾病的新疗法，研究人员已培育出拥有半人脑的小鼠。 科学家将实验室培育的人类脑细胞移植到经过基因工程改造、出生时没有大脑皮层或海马体的动物体内。这为人类组织在这些啮齿动物的颅骨内生长创造了空间。

他因蛋白质设计获得了诺贝尔奖。现在，他利用人工智能创造自然界中不存在的分子

通过这样做，研究人员的目标是创建数据库、模型和工具，这些可以作为开发未来药物和技术的“种子”。例如，作者们设想出治疗癌症和神经退行性疾病的新药，或能够分解海洋中塑料的酶。 这项计划由西雅图的生物医学研究非营利组织艾伦研究所牵头，与华盛顿大学和弗雷德·哈钦森癌症中心合作。领衔推动的科学家之一是戴维·贝克，他因在计算蛋白质设计方面的工作而分享了2024年诺贝尔化学奖。 在生物学历史的大部分时间里，科学

阿尔茨海默病治疗的临床试验面临全球参与者短缺

尽管新一代药物已经问世，且医疗护理相关的研究项目也在不断增加，但针对阿尔茨海默病的临床试验仍面临着全球性的参与者短缺问题。这是全球阿尔茨海默病协会联盟（Alzheimer’s Disease International）发出的警告。该联盟在周一发布的报告中指出，参与者短缺可能会阻碍痴呆症治疗的进展。 根据该报告，目前全球共有158种潜在的痴呆症治疗药物正在通过192项临床试验进行测试。近年来，像l

科学家绘制大脑前额叶皮层的基因活动图谱

科学家们已经绘制出大脑中一个关键部分——前额叶皮层内基因活动的详细图谱，从而对正常发育以及阿尔茨海默病、帕金森病和精神分裂症等重大脑部疾病有了更深入的了解。

研究发现人类大脑或非单一器官 而是由数万个微型器官组成的“联合体”

长期以来，人类一直将大脑视为一个整体器官。然而，一项颠覆性的最新神经科学研究指出，这一延续数百年的传统认知可能需要被彻底修正。研究人员通过高精度的细胞基因表达与神经元结构解析发现，人类大脑在功能与组织结构上并非一个单一的器官，而是由数万个独立运作且相互协作的“微型器官”共同构成的复杂联合体。 在这项研究中，科研团队利用单细胞RNA测序与空间转录组学技术，对大脑不同区域的数百万个神经元与胶质细胞进行

联合国希望采用更公平的方式来划定边界。我们踏上寻找租约的旅程

AI杀入科学家“主场”！OpenAI智能体将挑战人类蛋白质设计，原定“人机大战”临时改赛制

人工智能与人类科学家之间的竞争，正从棋盘和数学题蔓延至生命科学的核心领域。 Ginkgo Bioworks原本策划了一场蓄意打造"卡斯帕罗夫对决深蓝"历史时刻的蛋白质设计竞赛，计划让斯坦福大学教授Michael Jewett单独迎战OpenAI的AI智能体团队。然而，就在9月14日首轮对决前夕，这场比赛被紧急叫停，随后以一种截然不同的面貌重新登场——赛制从"单挑"变为"合竞"（coopetitio

AI帮施一公大海捞针，却为何让何川“越想越怕”

今年开幕式的主题是“聚焦原创 突破边界”，而AI会不会改变科学研究的范式，成了绕不开的话题。图：视觉中国　　“过去两年，我深受人工智能的影响，一直在思考，我能做什么？”9月19日，中国科学院院士、西湖大学校长施一公在第六届“新基石50²论坛”上坦言。　　这一论坛在深圳南方科技大学举办，由南方科技大学、腾讯可持续社会价值事业部、新基石科学基金会联合主办。　　论坛名中的“50²”，寓意基金会资助的中青

第二张果蝇大脑完整图谱完成

周五，研究人员宣布完成了雄性果蝇大脑中每个神经元的图谱。这个‘连接组’提供了一种可以加速神经生物学研究的工具。但它本身也提供了一个开展科学研究的机会，因为今年早些时候已经完成了雌性果蝇的连接组。这项工作还为背后的团队提供了改进工具的机会，这些工具很可能应用于越来越复杂的神经系统，包括（可能）脊椎动物的神经系统。 这项新工作涉及霍华德·休斯医学研究所珍妮利亚研究园区的生物学家与谷歌的计算机科学家之间

Google发布AlphaGenome Atlas 用AI预测人类基因组全部单碱基突变影响

Google DeepMind 于今日(2026年9月8日)宣布推出全新数据库"AlphaGenome Atlas"，该数据库利用人工智能模型对人类基因组中每一种可能发生的单核苷酸变异所产生的影响进行了预测，被称为迄今为止关于基因突变如何影响分子生物学的最全面目录。 人类基因组由约30亿个碱基对构成，但其中绝大部分功能仍是未解之谜。科学家们对占基因组约2%、负责编码蛋白质的区域已有较为深入的了解，

AI找到一种肺药 吃4周“年轻”3岁

一款原本用来治疗肺纤维化的药，患者吃了4周之后，“年轻”了3岁。先由AI判断肺纤维化到底该打哪个靶点，再由生成式AI把对应的药物分子设计出来。 故事离我们并不遥远。做出它的英矽智能（Insilico）在香港设有主要办公地点，负责新药发现和研发的重要团队则长期扎在上海浦东张江。几年前AI从海量疾病数据里挑中了一个叫TNIK的靶点，如今这个判断已经被做成一颗真正的药，走到了临床后半程。 今年7月，英矽

Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准

美国食品药品监督管理局于周五批准了 Scholar Rock 的疗法，用于治疗一种导致肌无力的罕见遗传病，这标志着该公司首次获得监管批准。

脑科学研究：将人类脑细胞植入小鼠大脑中，以帮助解释相关疾病的发生机制

研究人员让人类脑组织在老鼠体内生长出于道德原因 ， 人类大脑的医学研究受到严格限制。对于老鼠来说 ， 规则不那么严格。一个国际团队在小鼠大脑中培养了人类脑细胞 ， 这在疾病研究方面迈出了重要的一步。 希望能够更详细地研究自闭症或癫痫 ， 美国斯坦福大学的 Sergiu Pasca 团队在《自然》杂志上强调。重要的是要在分子水平上了解大脑中发生的事情 ， 以测试可能的治疗方法。 帕斯卡的研究小组在几

AI巨头押注医疗健康以平息公众反弹

AI有一个形象问题。而解决这个问题的一个方法就是让顶级公司一头扎进医疗保健领域。 为什么这很重要：用AI设计的疗法拯救世界，总比被指责破坏环境或推高美国人的电费要好。 但即使是最先进的AI模型目前也无法产生奇迹般的治疗方法——而且如果它们尝试，可能会带来严重的安全风险。 这可能会在未来两三年内引发一场关于资源分配的激烈辩论，即把大量计算能力投入医学研究的收益是否大于成本。 推动因素：《华尔街日报》

科学家首次将人类脑类器官与小鼠大脑融合 混合神经系统实现双向连接

美国斯坦福大学研究人员完成了一项具有里程碑意义的实验：他们将由人类干细胞培育出的皮层类器官移植到一种经过基因改造、部分大脑组织无法正常发育的小鼠体内，使人类神经组织与小鼠正在发育的神经系统建立了广泛而稳定的连接。实验结果显示，移植的人类组织不仅能够在小鼠体内继续生长，还能够与小鼠大脑和脊髓形成神经连接，并在动物清醒时保持活跃。 这项研究发表在《自然》杂志上。研究人员认为，这种将人类脑类器官置于活体

RNA疗法治疗渐冻症初见成效

英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导

植入人类脑细胞的实验鼠为疾病研究提供了新工具，伦理学家则追问：下一步是什么？

这张实验室小鼠大脑的侧面图显示了从人类移植物（用绿色和红色荧光蛋白着色）延伸到小鼠大脑（用蓝色着色）的神经纤维。比例尺= 1毫米。 S.斯坦福大学帕卢卡实验室研究人员开发了一种新方法，将数百万个人类脑细胞植入小鼠体内，作为为研究神经退行性疾病创建更好的科学模型的一种方式。 科学家利用遗传工具，培育出缺失大部分大脑皮质的小鼠--大脑的最外层，涉及推理、记忆和意识。然后，他们用实验室培养的人脑细胞替换

Anthropic设立实体生物实验室 推动Claude参与机器人实验

Anthropic已在旧金山湾区建立一处生物“湿实验室”，将人工智能在生命科学领域的应用从文献、数据和计算分析延伸至实体实验。公司计划让Claude协助指导实验机器人，在药物研发及罕见病研究中形成设计实验、执行操作和分析结果的闭环。 从计算研究延伸至实体实验湿实验室主要用于处理生物样本、化学试剂和细胞等实体材料。Anthropic建立相关设施后，可以把Claude提出的研究假设、候选靶点或实验方案