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nChroma Bio研发表观遗传编辑疗法，旨在攻克慢性乙型肝炎
nChroma Bio开发表观遗传编辑疗法以对抗慢性乙型肝炎。 2026年9月21日，《自然·生物医学工程》发表了一项关于CRMA-1001的研究，这是一种由波士顿nChroma Bio公司和意大利米兰的研究人员开发的表观遗传编辑疗法。 与切割DNA的传统基因编辑不同，CRMA-1001利用修饰的Cas9酶和脂质纳米颗粒将甲基基团连接到HBV DNA上，使游离和整合的病毒基因组均沉默。 在人肝细胞
一次性治疗高胆固醇显示出有希望的结果
心脏病仍然是全球范围内的头号杀手，而推动死亡的关键风险因素之一是胆固醇水平升高。 在一篇发表于《新英格兰医学杂志》的新文章中，研究人员报告称，一种基因编辑疗法帮助胆固醇和甘油三酯水平升高的人在至少一年内维持这些脂质的较低水平。这些发现建立在去年11月报道的该疗法的早期结果之上。 这种基因编辑疗法由生物技术公司CRISPR Therapeutics开发，利用CRISPR技术精确编辑一个参与胆固醇调节
基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解
一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 这名患儿患有一种极为罕见且危及生命的遗传性疾病。由于基因缺陷导致免疫系统无法正常运作，患者长期面临严重感染风险，并可能出现多种并发症。对于这类疾病患者而言，现有治疗方
“僵尸细胞”揭示慢性炎症的新驱动因素 线粒体代谢或成关键靶点
随着年龄增长，人体内会不断积累衰老细胞。这些细胞通常被称为“僵尸细胞”，它们虽然已经停止分裂，却仍保持代谢活性，并持续释放炎症分子，促成与衰弱、心血管疾病、癌症、神经退行性疾病及其他衰老相关疾病有关的慢性炎症。 美国梅奥诊所与桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所合作开展的一项新研究，发现了一种此前未知的机制，解释了衰老细胞如何将炎症基因切换至高度活跃状态。研究结果显示，功能失常的线粒体会与调控基
中美临床试验表明：单针纳米药物或可终结“坏胆固醇”
想象一下，用一针注射替代每日服用的降胆固醇药片，就能将“坏”胆固醇控制一年、十年甚至一生。中美两项临床试验表明，这种“一劳永逸”的方法有望成为现实。 低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏”胆固醇）是导致心脏病的主要诱因，而甘油三酯则是另一种血脂风险因素。对于数百万患者来说，标准的治疗方法是每日服用他汀类药物。 由美国克利夫兰诊所主导并在澳大利亚、新西兰和英国开展的研究，在15名志愿者身上测试了一
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导