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有些胰腺细胞只需一个基因微调就能治疗糖尿病
研究人员对导管细胞进行了改造——正如一些先前研究所发现的那样，这些细胞偶尔会自发转化为β细胞。在成年人体内，细胞往往牢固地固定在其特定身份上，这种现象颇为罕见，它向科学家暗示，导管细胞将是一个很好的研究起点。 领导这项发表于《科学·转化医学》最新研究的哈佛医学院博士后研究员李健（音译）表示，科学家此前完全不知道是什么基因在驱动这种变形。因此，研究人员采用了一种称为基因筛选的方法，即在全基因组范围内
一次性治疗高胆固醇显示出有希望的结果
心脏病仍然是全球范围内的头号杀手，而推动死亡的关键风险因素之一是胆固醇水平升高。 在一篇发表于《新英格兰医学杂志》的新文章中，研究人员报告称，一种基因编辑疗法帮助胆固醇和甘油三酯水平升高的人在至少一年内维持这些脂质的较低水平。这些发现建立在去年11月报道的该疗法的早期结果之上。 这种基因编辑疗法由生物技术公司CRISPR Therapeutics开发，利用CRISPR技术精确编辑一个参与胆固醇调节
中美临床试验表明：单针纳米药物或可终结“坏胆固醇”
想象一下，用一针注射替代每日服用的降胆固醇药片，就能将“坏”胆固醇控制一年、十年甚至一生。中美两项临床试验表明，这种“一劳永逸”的方法有望成为现实。 低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏”胆固醇）是导致心脏病的主要诱因，而甘油三酯则是另一种血脂风险因素。对于数百万患者来说，标准的治疗方法是每日服用他汀类药物。 由美国克利夫兰诊所主导并在澳大利亚、新西兰和英国开展的研究，在15名志愿者身上测试了一
RNA疗法治疗渐冻症初见成效
英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导
新型验血技术有望提前发现胰腺癌：早期检出率达87% 可识别癌前病变
一种旨在提前发现胰腺癌的新型血液检测技术近日取得重要进展。研究人员表示，这项名为PANXEON的实验性检测方法不仅能够较高准确率识别早期胰腺癌，还能够发现部分尚未发展为癌症的高风险癌前病变，为临床干预争取更多时间。 这项国际研究由美国希望之城国家医疗中心（City of Hope）研究团队主导，相关成果已发表于《自然·医学》期刊。研究共纳入近1800名来自美国、欧洲和亚洲的受试者，旨在验证该检测技
基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解
一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 这名患儿患有一种极为罕见且危及生命的遗传性疾病。由于基因缺陷导致免疫系统无法正常运作，患者长期面临严重感染风险，并可能出现多种并发症。对于这类疾病患者而言，现有治疗方
胰腺癌突破性新药美国首获批 中国落地时间存悬念
【财新网】此前备受关注的一款同类首创（FIC）胰腺癌靶向药近日于美国获批。8月26日，美国药企Revolution RVMD）宣布美国食品药品监督管RASONQUE）用于治疗既往接受过至少一种全身治疗、或不适合联合多药全身治疗的转移性胰腺腺癌成年患者。目前该药在美国已凭处方上市，给药方式为每日口服一次。 胰腺癌素有“癌王”之称，其中95%是胰腺导管腺癌，因其早期诊断困难、手术切除率低、预后极差，死
美国FDA批准礼来每周一次胰岛素注射剂用于2型糖尿病
制药商礼来周四表示，美国食品药品监督管理局已批准其每周一次的基础胰岛素Onswik用于成人2型糖尿病患者，为患者提供了每日长效胰岛素注射的替代方案。
天然存在的人类肽显示出对抗阿尔茨海默病的潜力
天然存在的人体肽在对抗阿尔茨海默病方面显现希望（NewsNation）——尽管经过数十年的研究，阿尔茨海默病仍是医学界最难治疗的疾病之一。如今，一种新发现的天然存在肽，可能为对抗该病及其他神经退行性疾病提供新途径。 加州大学圣迭戈分校医学院的研究人员发现了一种名为儿茶酚抑素（catestatin，简称CST）的小分子蛋白片段。他们认为，CST能够抵消许多导致神经退行性病变的关键过程，也就是脑细胞的
没时间健身？“全力以赴”180秒 胜过中强度运动90分钟
（洛杉矶13日综合电）健康指南多半建议大众每周运动75分钟到150分钟，然而多数成年人运动量不足，难以抵挡发福趋势，工作、家庭与其他事务繁忙，运动时间愈来愈少。 不过，专家一致认为，任何运动都比不运动来得强，就算没有太多时间运动，爆发力强的运动只要做3分钟，就能帮助大忙人预防肥胖与糖尿病。 综合美国知名健康资讯网站《绿身心》、《纽约邮报》报道，美国洛克菲勒大学今年8月发表于期刊《细胞报告医学》的研
科学家发现人类精子基因重组提前启动 部分遗传差异或在减数分裂前就已形成
一项最新研究显示，人类精子中的部分遗传变化可能比科学界长期认为的出现得更早。一些决定后代遗传多样性的DNA重组过程，并非全部发生在产生精子所需的减数分裂阶段，而是可能在更早期的细胞发育过程中就已经开始。 这项发表于《自然》期刊的研究由英国桑格研究所、剑桥大学及多家合作机构共同完成。研究重点关注一种被称为“非交换型基因转换”的遗传现象。在这一过程中，一条染色体会从对应染色体中复制一小段DNA序列，从
“僵尸细胞”揭示慢性炎症的新驱动因素 线粒体代谢或成关键靶点
随着年龄增长，人体内会不断积累衰老细胞。这些细胞通常被称为“僵尸细胞”，它们虽然已经停止分裂，却仍保持代谢活性，并持续释放炎症分子，促成与衰弱、心血管疾病、癌症、神经退行性疾病及其他衰老相关疾病有关的慢性炎症。 美国梅奥诊所与桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所合作开展的一项新研究，发现了一种此前未知的机制，解释了衰老细胞如何将炎症基因切换至高度活跃状态。研究结果显示，功能失常的线粒体会与调控基
智能戒指可通过汗液持续监测血糖、酮体等多项生物标志物
智能戒指如今已不再局限于记录语音、连接人工智能或辅助运动训练。市场上已有产品能够监测睡眠质量、接入各种健康应用，甚至通过智能耳环帮助用户了解血流状况。美国加州大学圣迭戈分校的工程师近日开发出一款新型智能戒指。该设备利用渗透作用，能够持续测量酒精、葡萄糖、酮体、乳酸、维生素C（抗坏血酸）和尿酸等多种生物标志物，并将数据传输至智能手机应用。 在发表于《自然·通讯》的研究论文中，论文共同第一作者塔莫格纳
研究发现：仅3%的美国镰状细胞病患者接受了用于治疗该疾病的红细胞置换术
新研究发现，尽管美国医院普遍具备相关技术，但多种因素阻碍了患者获得这种有效且易于获得的治疗手段。镰状细胞病患者因此错失了有效的治疗机会。 这种治疗方法被称为红细胞置换术，它通过替换患者受损的红细胞，并将患者剩余的血浆、血小板和白细胞与捐赠者的红细胞混合后再输回体内来发挥作用。
科学家发现强迫症相关基因 有望找到新疗法
（纽约4日综合电）美国科研人员已确定了36个显著增加强迫症和慢性抽动障碍风险的基因，这一发现有望促成新的治疗方法。 强迫症（OCD）是焦虑症的一种，患者经常受强迫思维所困扰，在生活中反复出现强迫思想或行为。包括妥瑞症在内的慢性抽动障碍，则表现为难以控制的突发性、重复性动作或发声。 研究的共同“过去，我们只知道少数几个强相关基因，因此制药行业开发药物的机会很少。如今有了30多个靶点，这为开发新疗法开
nChroma Bio研发表观遗传编辑疗法，旨在攻克慢性乙型肝炎
nChroma Bio开发表观遗传编辑疗法以对抗慢性乙型肝炎。 2026年9月21日，《自然·生物医学工程》发表了一项关于CRMA-1001的研究，这是一种由波士顿nChroma Bio公司和意大利米兰的研究人员开发的表观遗传编辑疗法。 与切割DNA的传统基因编辑不同，CRMA-1001利用修饰的Cas9酶和脂质纳米颗粒将甲基基团连接到HBV DNA上，使游离和整合的病毒基因组均沉默。 在人肝细胞
男子携带基因改造猪肾存活创纪录九个月
66岁的蒂姆·安德鲁斯患有由2型糖尿病引起的终末期肾病，他成为首个成功使用基因改造猪肾作为人类移植过渡手段的人。这颗来自名为威尔玛的猪的器官，让安德鲁斯创纪录地九个月无需透析。 安德鲁斯于2025年1月25日接受了基因编辑的肾脏。当时，他的医疗前景十分严峻，五年内获得人类肾脏的几率仅为9%，死亡或被移出等待名单的风险超过40%。 2026年，安德鲁斯成为已知首位在接受猪肾移植后，又接受人类捐献者肾
为肺部疾病开发的药物可能在意外的“额外收获”中延缓生物学衰老
研究人员表示，一种正在开发用于治疗严重肺部疾病的药物可能也有助于延缓衰老过程。 在一项小型临床研究中，服用由马萨诸塞州英矽智能（Insilico Medicine）开发的 rentosertib 的患者，其血液蛋白质发生了变化，使其在生物学上显得更加年轻。 多项测试估计，治疗后，这些患者在生物学上年轻了大约三到四岁。