科学家发现强迫症相关基因 有望找到新疗法

（纽约4日综合电）美国科研人员已确定了36个显著增加强迫症和慢性抽动障碍风险的基因，这一发现有望促成新的治疗方法。 强迫症（OCD）是焦虑症的一种，患者经常受强迫思维所困扰，在生活中反复出现强迫思想或行为。包括妥瑞症在内的慢性抽动障碍，则表现为难以控制的突发性、重复性动作或发声。 研究的共同“过去，我们只知道少数几个强相关基因，因此制药行业开发药物的机会很少。如今有了30多个靶点，这为开发新疗法开

科学家发现与强迫症相关的基因，为新疗法带来希望

许多新发现的基因在强迫症和慢性抽动障碍中共同存在。

科学家们正在绘制与自闭症相关的蛋白质图谱，以寻找治疗方法

。这是一个关于一项雄心勃勃的新研究的故事。赠阅 nyti.ms/4wWPZpM

RNA疗法治疗渐冻症初见成效

英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。本报讯 一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导

天然存在的人类肽显示出对抗阿尔茨海默病的潜力

天然存在的人体肽在对抗阿尔茨海默病方面显现希望（NewsNation）——尽管经过数十年的研究，阿尔茨海默病仍是医学界最难治疗的疾病之一。如今，一种新发现的天然存在肽，可能为对抗该病及其他神经退行性疾病提供新途径。 加州大学圣迭戈分校医学院的研究人员发现了一种名为儿茶酚抑素（catestatin，简称CST）的小分子蛋白片段。他们认为，CST能够抵消许多导致神经退行性病变的关键过程，也就是脑细胞的

基因改造免疫细胞创造医学突破 患有致命遗传病儿童实现长期缓解

一项具有里程碑意义的医学研究近日公布了令人振奋的成果。研究人员利用经过基因工程改造的免疫细胞，成功让一名患有严重遗传性免疫疾病的儿童进入长期缓解状态。这项成果不仅为患者家庭带来新的希望，也被认为可能为治疗更多遗传性疾病开辟全新方向。 这名患儿患有一种极为罕见且危及生命的遗传性疾病。由于基因缺陷导致免疫系统无法正常运作，患者长期面临严重感染风险，并可能出现多种并发症。对于这类疾病患者而言，现有治疗方

一次性治疗高胆固醇显示出有希望的结果

心脏病仍然是全球范围内的头号杀手，而推动死亡的关键风险因素之一是胆固醇水平升高。 在一篇发表于《新英格兰医学杂志》的新文章中，研究人员报告称，一种基因编辑疗法帮助胆固醇和甘油三酯水平升高的人在至少一年内维持这些脂质的较低水平。这些发现建立在去年11月报道的该疗法的早期结果之上。 这种基因编辑疗法由生物技术公司CRISPR Therapeutics开发，利用CRISPR技术精确编辑一个参与胆固醇调节

为肺部疾病开发的药物可能在意外的“额外收获”中延缓生物学衰老

研究人员表示，一种正在开发用于治疗严重肺部疾病的药物可能也有助于延缓衰老过程。 在一项小型临床研究中，服用由马萨诸塞州英矽智能（Insilico Medicine）开发的 rentosertib 的患者，其血液蛋白质发生了变化，使其在生物学上显得更加年轻。 多项测试估计，治疗后，这些患者在生物学上年轻了大约三到四岁。

接连曝光受试者死亡，中国基因编辑等前沿治疗怎么了？

（作者为遗传学博士，科普作者，播客《说医解药》主理人）2025年6月，美国食品药品监督管理局专门召开了一个关于基因治疗、细胞治疗的研讨会，如何赶上中国在这些最前沿的医疗领域的发展速度。 不是讨论如何防止中国在这些领域超越美国，而是探讨美国如何去追赶中国。2010年注册临床试验数量仅占全球8%的中国，如今每年临床试验数量已经稳定超过美国，占比超过全球临床试验总数的三分之一。 业内人士普遍估计中国每年

诺贝尔奖风向球 日本4人获拉斯克奖

（中央社记者戴雅真东京10日专电）被誉为美国最具权威医学奖项之一、也被视为诺贝尔奖风向球的「拉斯克奖」公布今年得主，日本共有4人获奖。筑波大学教授柳泽正史以发现脑内物质「食欲素」获颁基础医学研究奖；中外制药3名研究人员则因开发血友病治疗药物，共同获得临床医学研究奖。 朝日新闻报导，美国拉斯克基金会9日公布今年得奖名单。拉斯克奖在医学界具有高度影响力，历届得主平均每3.6人就有1人之后获得诺贝尔奖，

“僵尸细胞”揭示慢性炎症的新驱动因素 线粒体代谢或成关键靶点

随着年龄增长，人体内会不断积累衰老细胞。这些细胞通常被称为“僵尸细胞”，它们虽然已经停止分裂，却仍保持代谢活性，并持续释放炎症分子，促成与衰弱、心血管疾病、癌症、神经退行性疾病及其他衰老相关疾病有关的慢性炎症。 美国梅奥诊所与桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所合作开展的一项新研究，发现了一种此前未知的机制，解释了衰老细胞如何将炎症基因切换至高度活跃状态。研究结果显示，功能失常的线粒体会与调控基

nChroma Bio研发表观遗传编辑疗法，旨在攻克慢性乙型肝炎

nChroma Bio开发表观遗传编辑疗法以对抗慢性乙型肝炎。 2026年9月21日，《自然·生物医学工程》发表了一项关于CRMA-1001的研究，这是一种由波士顿nChroma Bio公司和意大利米兰的研究人员开发的表观遗传编辑疗法。 与切割DNA的传统基因编辑不同，CRMA-1001利用修饰的Cas9酶和脂质纳米颗粒将甲基基团连接到HBV DNA上，使游离和整合的病毒基因组均沉默。 在人肝细胞

Scholar Rock 针对罕见肌肉萎缩性疾病获得 FDA 首个批准

美国食品药品监督管理局于周五批准了 Scholar Rock 的疗法，用于治疗一种导致肌无力的罕见遗传病，这标志着该公司首次获得监管批准。

新型脑肿瘤检测可能“变革”诊断与治疗

科学家首次观测到DNA分子严密咬合克服静电排斥的微观物理机制

在物理学基本法则中，带有相同电荷的物体理应相互排斥。由于脱氧核糖核酸（DNA）分子本身普遍携带负电荷，两条DNA双螺旋链在接近时通常会产生强烈的静电斥力。然而在活体细胞内部，DNA分子却必须频繁实现近距离接触与精准配对，以驱动基因重组、基因沉默等基础生命过程。由英国约克大学与谢菲尔德大学联合主导的国际研究团队近日借助高分辨率原子力显微镜与分子动力学模拟，首次直接观测并揭示了DNA分子克服静电排斥、

关于抑郁症，不再沮丧的新理由

特朗普政府拨款5000万美元联邦资金，加速对裸盖菇素等迷幻药治疗的研究，以应对美国成年人中难治性抑郁症患者数量上升的问题。

阿尔茨海默病治疗的临床试验面临全球参与者短缺

尽管新一代药物已经问世，且医疗护理相关的研究项目也在不断增加，但针对阿尔茨海默病的临床试验仍面临着全球性的参与者短缺问题。这是全球阿尔茨海默病协会联盟（Alzheimer’s Disease International）发出的警告。该联盟在周一发布的报告中指出，参与者短缺可能会阻碍痴呆症治疗的进展。 根据该报告，目前全球共有158种潜在的痴呆症治疗药物正在通过192项临床试验进行测试。近年来，像l

部分人部分老鼠大脑在科学突破中开发

这项研究引发了关于改变实验动物思维和感受方式意味着什么的质疑。美国的神经科学家已成功改造小鼠，使其大脑内拥有功能性的人类细胞。 研究人员希望，此前仅发生于人类的精神疾病和神经发育疾病，现在可以在这些实验室啮齿动物身上测试潜在的治疗方法。 虽然大脑部分人类化的小鼠听起来像是卡夫卡式的实验，但科学家们表示，这些并非“像人类一样思考的小鼠”。 这些动物经过基因工程改造和手术处理，使其部分脑组织为人源组织

他因蛋白质设计获得了诺贝尔奖。现在，他利用人工智能创造自然界中不存在的分子

通过这样做，研究人员的目标是创建数据库、模型和工具，这些可以作为开发未来药物和技术的“种子”。例如，作者们设想出治疗癌症和神经退行性疾病的新药，或能够分解海洋中塑料的酶。 这项计划由西雅图的生物医学研究非营利组织艾伦研究所牵头，与华盛顿大学和弗雷德·哈钦森癌症中心合作。领衔推动的科学家之一是戴维·贝克，他因在计算蛋白质设计方面的工作而分享了2024年诺贝尔化学奖。 在生物学历史的大部分时间里，科学

有些胰腺细胞只需一个基因微调就能治疗糖尿病

研究人员对导管细胞进行了改造——正如一些先前研究所发现的那样，这些细胞偶尔会自发转化为β细胞。在成年人体内，细胞往往牢固地固定在其特定身份上，这种现象颇为罕见，它向科学家暗示，导管细胞将是一个很好的研究起点。 领导这项发表于《科学·转化医学》最新研究的哈佛医学院博士后研究员李健（音译）表示，科学家此前完全不知道是什么基因在驱动这种变形。因此，研究人员采用了一种称为基因筛选的方法，即在全基因组范围内

FDA对评估迷幻药的新方法持开放态度

据该机构监管人员称，美国食品和药物管理局将考虑采用创新的新方法评估迷幻化合物治疗精神疾病，包括在研究、给药和长期监测方式上的改变。 他们在《新英格兰医学杂志》上写道，美国持续的危机中，重度抑郁障碍和创伤后应激障碍是导致残疾和过早死亡的主要原因，因此必须为那些对现有药物无反应的患者寻找治疗选择。迷幻药是一个潜在的治疗途径。 他们在周三发表的文章中写道：“FDA致力于以应有的紧迫感应对这一时刻。” 这

大型研究发现高血压患者漏服药物可能失去大部分心脏保护效果

一项最新发布的大规模研究显示，降压药确实能够有效降低心脏病和中风风险，但前提是患者坚持按照医嘱规律服用。如果频繁漏服，即便正在接受治疗，药物带来的心血管保护作用也可能大打折扣，甚至接近消失。 这项研究在2026年欧洲心脏病学会年会上公布。研究人员指出，目前全球约有14亿名30至79岁的成年人患有高血压。由于高血压通常缺乏明显症状，许多患者在日常生活中难以察觉疾病的危害。然而长期高血压会持续损伤血管

人工智能创造了突破性药物：可降低患者的生物学年龄

来自香港的生物技术初创公司英科智能（Insilico Medicine）进行的一项研究表明，一种针对罕见肺病的潜在新药可以降低生物学年龄，这可能是长寿研究领域的一个突破。 英科智能在研发该药物的过程中使用了人工智能算法——这种人工智能的应用旨在加速新药的开发。该研究于去年进行，相关信息于9月7日星期一发表在专业期刊《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。实验表明，新研发的

美国FDA批准Ionis制药公司疗法治疗罕见脑部疾病

周四批准了Ionis制药公司的疗法，用于治疗一种影响大脑白质的罕见疾病，这使其成为首个获准用于该遗传性疾病的治疗方法。